干細胞“雙軌制”：IIT與IND的差異與協(xié)同
在我國，干細胞研究和應用采用“藥品與技術(shù)雙軌制”監(jiān)管模式。這種模式既鼓勵企業(yè)按照藥品研發(fā)的高標準進行創(chuàng)新，又為醫(yī)療機構(gòu)開展臨床研究提供了靈活性。它在保障干細胞行業(yè)安全、有序發(fā)展的同時，也為干細胞技術(shù)的創(chuàng)新提供了有力支持。
2015年，國家衛(wèi)生計生委與國家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，規(guī)范和促進干細胞臨床研究。根據(jù)該管理辦法，干細胞臨床研究實行備案管理制度，開展研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator-Initiated Clinical Trial, IIT）。
IIT的主要特點如下：
研究目的：IIT不以產(chǎn)品上市為目的，而是基于前期研究基礎(chǔ)，開展早期臨床探索，用于回答科學問題或驗證科學假設。
責任主體：醫(yī)療機構(gòu)是干細胞制劑和臨床研究的責任主體，主要研究者對研究的科學性和倫理合規(guī)性負責。機構(gòu)需組建學術(shù)和倫理委員會，對研究項目進行立項審查、過程監(jiān)管，以及對干細胞制劑制備和臨床研究全過程的質(zhì)量管理和風險管控。
監(jiān)管機構(gòu)：IIT由國家衛(wèi)生健康委員會（衛(wèi)健委）監(jiān)管，需通過醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)部的科學委員會和倫理委員會的雙重審核。對于干細胞相關(guān)的IIT研究，還需經(jīng)過生物醫(yī)藥技術(shù)協(xié)會的審查。
經(jīng)費來源：IIT研究的經(jīng)費或者由合作藥企資助，或者來自研究者的科研課題經(jīng)費。
2017年發(fā)布的《藥品注冊管理辦法（修訂稿）》明確指出細胞治療類產(chǎn)品可以按藥品進行注冊上市。此后，《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》的頒布，進一步明晰了細胞治療作為藥品申報的標準。這意味著干細胞產(chǎn)品需要遵循嚴格的藥品監(jiān)管要求，開展系統(tǒng)性的藥物臨床試驗（Investigational New Drug, IND）。
IND的主要特點如下：
研究目的：IND以藥品上市注冊為目的，通過系統(tǒng)性的藥物臨床試驗，確定藥物在人體中的安全性和有效性。
責任主體：申辦者（通常是企業(yè)）是臨床試驗數(shù)據(jù)質(zhì)量和可靠性的最終責任人，負責制定、實施和更新質(zhì)量保證和質(zhì)量控制系統(tǒng)的標準操作規(guī)程。研究者則負責具體的臨床試驗分工和監(jiān)督。
監(jiān)管機構(gòu)：IND由國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）監(jiān)管，需經(jīng)過嚴格的藥監(jiān)局審核批準。
經(jīng)費來源：IND研究的經(jīng)費由企業(yè)承擔。
IIT和IND在研究目的、責任主體、監(jiān)管機構(gòu)和經(jīng)費來源等方面存在明顯差異。然而，兩者并非完全獨立，而是相互補充：
IIT的價值：IIT研究雖不能直接用于藥物上市，但其數(shù)據(jù)可作為IND研究的重要補充。例如， 申辦方在提交IND申請時，可參考IIT研究的安全性和有效性數(shù)據(jù)，以支持藥物臨床試驗的順利獲批（通常在pre-Ind階段，提交完整的IIT臨床研究報告）。
發(fā)展趨勢：隨著我國對干細胞監(jiān)管的不斷完善，IIT研究的設計越來越接近注冊臨床試驗，但其靈活性和低成本的優(yōu)勢依然存在。
干細胞“雙軌制”監(jiān)管模式為我國干細胞研究和應用提供了多元化的路徑。IIT研究為早期探索提供了靈活性，而IND研究則為藥品上市提供了嚴格保障。兩者協(xié)同推進，將為干細胞技術(shù)的創(chuàng)新和應用提供更廣闊的發(fā)展空間。未來，隨著更多干細胞藥物的上市，這一模式將繼續(xù)為我國干細胞行業(yè)的健康發(fā)展保駕護航。
